Die Behandlung des von Willebrand-Syndroms ist je nach Schweregrad verschieden. Meist genügt eine Behandlung nach Bedarf, bei einem Typ 3 kann auch eine Dauertherapie angezeigt sein.
Prophylaxe und Therapie stehen derzeit auf zwei Säulen:
DDAVP oder Minirin und von Willebrand-Faktor haltige Konzentrate.
Zielgrößen bei der Therapie sind der Anstieg des Spiegels des funktionellen von Willebrand-Faktors (Ristocetin-Cofaktors), des Faktor VIII:C-Spiegels und die Verkürzung oder Normalisierung der Blutungszeit. Dieses kann z.B. mit Minirin® (DDAVP, Desmopressin) geschehen. Vorher muss jedoch ein sogenannter Minirintest durchgeführt werden, das heißt, es muss zunächst die Ansprechbarkeit des Patienten auf Minirin getestet werden, da nicht alle Patienten darauf ansprechen. Inirin ist nur indiziert, wenn der von Willebrand-Faktor (Ristocetin-Cofaktor) über 10 Prozent beträgt.
Bezüglich der Typen sprechen nur der milde Typ 1, der Typ 2A und andere seltene Typen an. Für Patienten mit schwerem von Willebrand-Syndrom Typ 1, mit Typ 3 und mit Typ 2B ist eine Behandlung mit Minirin nicht geeignet. Bei Patienten mit Typ 2B besteht sogar eine Kontraindikation, da unter der Gabe von Minirin eine verstärkte Plättchenaggregation und eine daraus folgende Thrombozytopenie (Verminderung der Blutplättchen) auftreten kann. Minirin kann jedoch gegeben werden, wenn bei einer Austestung die Thrombozytenzahl nicht kritisch absinkt. In diesen Fällen sollte die Behandlung jedoch spezialisierten Zentren vorbehalten bleiben. In der Regel werden 0,3 - 0,4 ?g/kg KG in einer Kurzzeitinfusion über 30 Minuten mit etwa 50 - 200ml Kochsalzlösung verabreicht. Dadurch wird ein dreifacher Anstieg des Basisausgangswertes erreicht. Dieses erfolgt aber nur, wenn der von Willebrand-Faktor und der Faktor VIII über 10% als Ausgangswert betragen. In der Regel sollte die Behandlung drei Tage in einem zwölfstündigen Intervall betragen. Dadurch kann es zur Abnahme der Wirkung kommen. Daher hat bei vielen Patienten eine Weiterbehandlung nach drei Tagen keinen Erfolg mehr.
Nicht indiziert ist Minirin bei Patienten, bei denen gleichzeitig eine Angina Pectoris, eine Herzinsuffizienz, ein Krampfleiden oder ein hoher Blutdruck vorliegen. Es besteht auch eine Altersgrenze. Kinder unter drei Jahren und Erwachsene über 65 Jahren sollten kein Minirin erhalten. Um Nebenwirkungen zu vermindern, muß betont werden, dass die Infusionsdauer 30 Minuten betragen sollte. Außerdem sollte Minirin mindestens in 50ml, besser in 100 bis 200 ml gelöst werden. Da auf Grund der antidiuretischen Wirkung von Minirin eine Wasserretention (überwässerung) auftreten kann, ist auf eine strikte Kontrolle der Flüssigkeitszufuhr zu achten. Seit dem Frühjahr 1999 ist Minirin in Form eines Nasalsprays unter dem Präparatsnamen Octostim® zugelassen. Dieses ist besonders geeignet zur Blutungsprophylaxe bei verlängerten und verstärkten Periodenblutungen und bei Zahnbehandlungen. Die Dosierung erfolgt entweder mit einem oder zwei Sprühstößen pro Tag. Auch bei Octostim® ist auf die Wassereinlagerung als Nebenwirkung zu achten. Weitere Nebenwirkungen von Minirin können Blutdruckabfall, Gesichtsrötungen und Kopfschmerzen sein.
Bei schweren Blutungen, längeren postoperativen Verläufen und bei Patienten mit einer Faktor VIII/von Willebrand-Faktor-Aktivität von weniger als 10 Prozent müssen zur Verhütung der Blutung und zur Blutstillung Plasmasubstitutionspräparate angewandt werden. Diese Konzentrate sollen einen hohen Gehalt an hochmolekularen von Willebrand-Faktor Multimeren aufweisen, da diese insbesondere blutstillend wirken.
Bisher liegen die größten und längsten Erfahrungen mit dem Präparat Haemate HS® vor. Dieses Präparat wird als "Goldstandard" bezeichnet. Auf dem deutschen Markt steht derzeit außerdem das Präparat Immunate® zur Verfügung. Die Dosierung der Plasmapräparate ist abhängig vom Typ und Schweregrad. Bei schwerem Typ 1, 2A und 3 muss in der Regel 60 - 80 E/kg KG in einem zwölfstündigen Intervall bei großen Operationen, Geburten, massiven Magen-Darm-Trakt-Blutungen, Gelenkblutungen und Mundhöhlenblutungen gegeben werden.
Bei mittelschwerem Typ 1, Typ 2B, Typ 2N kann die Dosis von 40 E/kg KG ausreichend sein. Dabei genügt meist ein 24-stündiges Intervall. Kontrollparameter der Substitutionstherapie sind: Ristocetin-Cofaktor, Faktor VIII:C und Blutungszeit. Die Normalisierung der Blutungszeit wird häufig nicht erreicht. Es sollte jedoch eine Verkürzung der Blutungszeit angestrebt werden.
Erforderliche minimale Spiegel an von Willebrand-Faktor (Ristocetin-Cofaktor) sind für Zahnextraktionen und kleinere operative Eingriffe 30 Prozent, die über eine Therapiedauer von drei bis fünf Tagen auf diesem Niveau gehalten werden sollten. Bei Blutungen aus dem Magen-Darm-Trakt, bedrohlichen Weichteilblutungen, ausgedehnten Muskelblutungen und Gelenkblutungen ist ein Spiegel von 50 bis 100 Prozent über eine Dauer von drei bis acht Tagen erforderlich. Bei großen Operationen und Geburten sollte eine Normalisierung des Spiegels über die blutungsgefährdete Zeit, meist zwei Wochen, erreicht werden.
An Nebenwirkungen der Plasmasubstitutionstherapie können Hemmkörper auftreten. Die Entwicklung von Hemmkörpern gegen den von Willebrand-Faktor ist sehr selten, viel seltener als die Entwicklung von Hemmkörpern bei der Hämophilie A und B.
Eine Infektionsgefahr durch Übertragung von Viren sollte derzeit durch die Virusinaktivierungsmaßnahmen der Präparate nicht mehr bestehen. Hinzuweisen ist auf die notwendige Impfung gegen Hepatitis A und B und auf die regelmäßige Titerkontrolle.
Allergische Reaktionen treten glücklicherweise nur noch selten auf. Dabei werden Hitzegefühl, Juckreiz, Blutdruckabfall, Kollapsneigung, Schüttelfrost und Missempfindungen geklagt. Sie sind gut und schnell mit Antihistaminika und eventuell Cortisonpräparaten zu behandeln.
Die Entwicklung des rekombinanten von Willebrand-Konzentrates wird noch einige Zeit in Anspruch nehmen, bevor es in klinischen Studien geprüft werden kann.
Als zusätzliche Maßnahmen können Fibrinkleber und lokale Blutstillungsverfahren (z.B.: Mundspülungen mit Fibrinolysehemmern bei Zahnextraktionen) angewandt werden. Es muss immer wieder darauf hingewiesen werden, dass Acetylsalicylsäure wegen der Beeinflussung eines anderen Schenkels des Blutstillungssystems (der Blutplättchenfunktion) bei Patienten mit von Willebrand-Syndrom und Herzkrankheit (Zustand nach Herzinfarkt) kann jedoch die Gabe von Acetylsalicylsäure in sehr niedriger Dosierung (ASS 100) bei Kontrolle der Blutungszeit vertreten werden.