Das European Haemophilia Consortium (EHC) und die European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) haben von zwei Todesfällen bei Patienten mit X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM) Kenntnis bekommen. Die Patienten hatten an einer, sich in der Phase 1 / 2 befindenden, auf AAV8-basierten Gentherapie Studie (AT132) teilgenommen. Die Studie ASPIRO (1) wurde von der Firma Audentes, einer Tochtergesellschaft von Astellas durchgeführt.
EHC und EAHAD beobachten die Entwicklungen in diesem Bereich sehr genau, da dieser Adeno-assoziierte virale Vektor (AAV8) auch in Gentherapie-Studien bei der Hämophilie verwendet wird.
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